در طی مراسمی با حضور دکتر منصور غلامی وزیرعلوم ، تحقیقات و فناوری از موش مدل هموفیلی به‌‌عنوان اولین محصول فناوری به روش نوین رونمایی شد.
کریسپر(CRISPER) بخشی ازDNA پروکاریوت( پیش هسته‌ای) هستند که حاوی تناوب‌های کوتاهِ توالی‌های بنیادین هستند و نوعی سیستم ایمنی تطابق پذیر در باکتری‌ها است. بخشی از سیستم کریسپر، پروتئینی به نام Cas9 است که قابلیت جستجو، برش زدن و تغییرDNA دراین روش خاص به همراه دارد. روش کریسپر به دانشمندان این اجازه را اجازه می‌دهد تا تغییراتی در DNA سلول‌ها ایجاد کنند.
اولین محصول فناوری
با توجه به اهمیت این موضوع علمی تعدادی از پژوهشگران و دانشجویان کشور و به ویژه پژوهشگاه ملی مهندسی ژنتیک و زیست فناوری از ۳ سال پیش پژوهش‌های خود را در روش ویرایش ژن شروع کردند و منجر به نتایج قابل توجهی از جمله تولید موش‌های بسیاری از بیماری‌های انسان شده است.
از جمله این بیماری‌ها هموفیلی است که هم در آزمون‌های داروهای فاکتور ۸ و هم توسعه روش‌های درمانی کاربرد خواهد داشت. محققان پژوهشگاه ملی مهندسی ژنتیک و زیست فناوری، با استفاده از روش‌های علمی جدید کریسپر موفق به تولید نخستین موش مدل هموفیلی در ایران شدند.
در این برنامه، محققان ایرانی از روش ویرایش ژنوم کریسپراستفاده کردند. دراین راستا ابتدا ژن فاکتور ۸ موشی را مورد تجزیه و تحلیل قرار دادند و محدوده‌ی مناسب برای هدف گیری را انتخاب کردند.
در ادامه، RNAهای راهنما، سنتز و کلونی شده و به پیش هسته جنین موش تزریق و سپس جنین‌های دست کاری شده را به رحم موش‌های ماده منتقل شدند و بعد از تولد نوزادان، آزمایش‌های مولکولی و آنالیزهای بیوشیمیایی، غیرفعال شدن این ژن در موش‌های حاصل را تأیید کرد.
با توجه به خصوصیت‌های مدل حیوانی موش، محققان پژوهشگاه ملی مهندسی ژنتیک و زیست امیدوارند بتوانند با این روش نقش بسزایی در کمک به تشخیص و درمان بیماری‌های انسان انجام دهند.
